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CRISPR/Cas9基因编辑非病毒递送系统

Non-viral Delivery of CRISPR/Cas9 Genome Editing
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摘要 规律间隔成簇短回文重复序列及相关蛋白9(CRISPR/Cas9)系统的基因编辑技术为哺乳细胞基因组的精准修饰与编辑研究提供了高效、快捷的工具,但其化学生物学应用依然面临着CRISPR基因编辑工具Cas9蛋白和gRNA的细胞及活体递送等问题.近年来,研究人员通过开发多种非病毒递送载体,实现了编码CRISPR/Cas9基因编辑工具的DNA和信使RNA(mRNA)以及Cas9/gRNA核糖核蛋白(RNP)复合物的递送,并应用于靶基因的化学修饰与编辑调控.本文主要概述了近期CRISPR/Cas9基因编辑递送的研究进展,并对其化学生物学应用前景进行了展望. Genome editing based on the clustered regularly interspaced short palindromic repeats(CRISPR)/CRISPR-associated protein 9(CRISPR/Cas9)system provides an efficient and rapid tool for precise control and regulation of mammalian cell genome.Its chemical biology and biomedical application is however challenged by the delivery of the CRISPR/Cas9 gene editing tool that composed of Cas9 protein and gRNA into mammalian cells.In recent years,a large variety of non-viral delivery vectors have been designed for CRISPR/Cas9 gene editing delivery in the form of DNA,messenger RNA(mRNA)and ribonucleoprotein complex(RNP).In this article,we summarize the most recent progress of non-viral CRISPR/Cas9 genome editing tool,and the application prospect of CRISPR/Cas9 genome editing technology in chemical biology.
作者 盛劲菡 郑琪臻 汪铭 SHENG Jinhan;ZHENG Qizhen;WANG Ming(Institute of Chemistry,Chinese Academy of Sciences,Beijing 100190,China)
出处 《高等学校化学学报》 SCIE EI CAS CSCD 北大核心 2023年第3期156-166,共11页 Chemical Journal of Chinese Universities
基金 国家重点研发计划项目(批准号:2017YFA0208100)资助.
关键词 规律间隔成簇短回文重复序列及相关蛋白9(CRISPR/Cas9) 基因编辑 药物递送 非病毒载体 纳米颗粒 Clustered regularly interspaced short palindromic repeats(CRISPR)/CRISPR-associated protein 9(CRISPR/Cas9) Genome editing Drug delivery Non-viral vector Nanoparticles
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